Anvisa suspende uso do Elevidys® no Brasil após mortes por insuficiência hepática nos EUA

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Anvisa suspende temporariamente uso e comercialização do medicamento Elevidys® no Brasil por precaução.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) determinou, por medida de precaução, a suspensão temporária da comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do medicamento de terapia gênica Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A decisão foi publicada por meio da RE 2.813/2025, em edição extra do Diário Oficial da União desta quinta-feira (24).

A medida foi tomada após a divulgação, pela agência reguladora dos Estados Unidos (FDA), de relatos de três mortes associadas à insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com produtos de terapia gênica baseados no vetor viral AAVrh74, tecnologia desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics, responsável pelo registro do Elevidys® nos EUA. Dois dos casos envolveram crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) e o terceiro, um adulto com distrofia muscular de cinturas.

Embora os casos fatais tenham ocorrido fora do Brasil e em perfis de pacientes para os quais o medicamento não está autorizado pela Anvisa, a suspensão preventiva visa garantir a segurança dos pacientes brasileiros enquanto são analisadas novas evidências de risco hepático.

No Brasil, o Elevidys® teve seu registro concedido em dezembro de 2024 à empresa Roche Farma Brasil, em caráter excepcional e restrito a pacientes pediátricos deambuladores, entre 4 e 7 anos de idade, com mutação confirmada no gene DMD. A autorização foi condicionada a intenso monitoramento de segurança e comprovação de eficácia de longo prazo, conforme a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021.

Segundo a Anvisa, cerca de 10 pacientes brasileiros foram tratados com o Elevidys®. Três notificações de eventos adversos foram feitas em 2025, sendo dois deles classificados como prováveis e com evolução clínica favorável. O terceiro caso resultou em óbito, mas foi considerado improvável de estar relacionado ao medicamento, tendo sido atribuído a uma infecção grave por influenza A em paciente imunossuprimido.

Apesar da ausência de óbitos relacionados ao uso autorizado no Brasil, a Anvisa e a empresa Roche decidiram suspender temporariamente a disponibilização do produto no país, seguindo o mesmo caminho adotado nos Estados Unidos e em outras regiões onde o fornecimento foi interrompido voluntariamente. A agência reguladora brasileira afirma que a suspensão busca garantir uma avaliação aprofundada dos sinais emergentes de hepatotoxicidade grave e discutir eventuais ajustes nos protocolos clínicos de uso e no plano de gerenciamento de risco.

A Anvisa segue em articulação com a FDA, dos Estados Unidos, e a agência reguladora japonesa (PMDA), acompanhando continuamente os dados sobre a segurança, eficácia e qualidade do Elevidys®.

Fonte: Anvisa