Brasil avança em terapia gênica inédita para doença rara após autorização da Anvisa

Divulgação Redes Sociais

Anvisa autoriza pesquisa clínica da Fiocruz com terapia gênica inédita para tratar AME tipo 1.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o início dos estudos clínicos de uma terapia gênica destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença, que afeta bebês e compromete a sobrevivência nos primeiros anos de vida.

O produto experimental foi desenvolvido pela empresa norte-americana Gema Biotherapeutics (GEMMABio) em parceria com a Fiocruz, que também firmou acordo de transferência de tecnologia por meio de Bio-Manguinhos. Caso o tratamento se mostre seguro e eficaz, o medicamento poderá futuramente ser produzido no Brasil, ampliando a autonomia nacional no campo das terapias avançadas.

Como será a pesquisa

O estudo aprovado é de fase 1/2, etapa inicial que avalia segurança, tolerabilidade e primeiros sinais de eficácia. A pesquisa será conduzida em pelo menos três centros clínicos no país, incluindo:

• Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

• Hospital das Clínicas da Unicamp

A terapia utiliza vetores virais para entregar versões funcionais do gene responsável pela doença (SMN1), buscando corrigir o problema genético que causa degeneração muscular progressiva.

Com a conclusão das etapas clínicas e comprovação de segurança, eficácia e qualidade, o laboratório poderá solicitar o registro do medicamento à Anvisa.

Avanço estratégico para o Brasil

A Anvisa informou que está acompanhando o processo regulatório de forma contínua, em articulação com Fiocruz e GEMMABio, garantindo rigor técnico e agilidade. A iniciativa compõe o esforço nacional para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e expandir a capacidade de produção de terapias avançadas no país — área que representa esperança para pacientes com doenças graves e raras.

O que é AME tipo 1

A Atrofia Muscular Espinhal tipo 1 é uma doença genética rara causada por alterações no gene SMN1, responsável pela produção da proteína necessária ao funcionamento dos neurônios motores. A deficiência dessa proteína leva à perda acelerada da força muscular e pode comprometer a respiração e a sobrevivência das crianças ainda nos primeiros meses de vida.

Fonte: Anvisa