Novo tratamento para fenilcetonúria promete melhorar qualidade de vida de pacientes
há 7 horas
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Anvisa aprova novo medicamento para tratar fenilcetonúria em crianças e adultos.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Sephience™, medicamento indicado para o tratamento da fenilcetonúria (PKU), doença genética rara causada pela deficiência da enzima hepática responsável por transformar a fenilalanina em tirosina.
Pacientes com PKU têm de controlar rigorosamente a ingestão de fenilalanina, um aminoácido essencial presente nas proteínas da alimentação, pois seu excesso provoca efeitos neurotóxicos, podendo levar a déficits neurocognitivos e deficiência intelectual severa e irreversível. O tratamento dietoterápico precoce é fundamental para prevenir essas complicações, iniciado já no primeiro mês de vida e mantido ao longo da vida.
O Sephience™ auxilia na quebra da fenilalanina, ampliando as possibilidades de dieta e promovendo melhor qualidade de vida para crianças e adultos com a condição. Apesar de sua gravidade, a fenilcetonúria é rara: segundo o Ministério da Saúde, ocorre em cerca de 1 a cada 15 mil a 17 mil nascimentos no Brasil.
Sintomas (se não tratada):
Atraso no desenvolvimento neuropsicomotor, deficiência intelectual grave, microcefalia, convulsões, hiperatividade, distúrbios comportamentais e odor mofado na urina/pele.
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