Terapia gênica Elevidys® segue suspensa no Brasil até conclusão de análises da Anvisa

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Anvisa mantém suspensão temporária do medicamento de terapia gênica Elevidys® enquanto conclui análises de segurança.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) informou que a suspensão temporária do medicamento Elevidys®, indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em crianças de 4 a 7 anos, continua em vigor até a conclusão das análises técnicas complementares e das tratativas com a empresa Roche Farma Brasil, responsável pelo registro do produto no país.

A decisão, publicada em 24 de julho de 2025 por meio da Resolução RE 2.813/2025, foi tomada como medida de precaução, após a notificação de três óbitos em outros países relacionados a terapias gênicas que utilizam o mesmo vetor viral adeno-associado AAVrh74, presente no Elevidys®.

Embora os casos não tenham ocorrido entre pacientes que se enquadram nos critérios aprovados para uso no Brasil, os eventos levantaram preocupações sobre possível toxicidade hepática associada à tecnologia. A Anvisa destacou que a decisão segue o princípio da precaução, priorizando a segurança dos pacientes brasileiros enquanto as investigações permanecem em curso.

Análise técnica e medidas adicionais

Em 17 de outubro, a Anvisa reuniu um painel científico independente com seis especialistas brasileiros das áreas de neurologia, genética, distrofia muscular e terapias gênicas. O objetivo foi avaliar o balanço entre benefícios e riscos do Elevidys® e discutir ajustes no plano de gerenciamento de risco.

Entre as questões debatidas, foram destacados pontos relacionados à segurança hepática e à resposta imunológica ao vetor viral. As discussões levaram à proposição de revisões nos protocolos clínicos, aprimoramento do monitoramento de longo prazo e refinamento das estratégias de farmacovigilância, que estão sendo alinhadas entre a Anvisa e a Roche Farma Brasil.

O que é o Elevidys®

O Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) é uma terapia gênica desenvolvida pela norte-americana Sarepta Therapeutics e comercializada globalmente pela Roche.O medicamento utiliza um vetor viral AAV não replicante para introduzir uma versão reduzida do gene da distrofina, proteína essencial para a estabilidade das fibras musculares esqueléticas e cardíacas.

A DMD é uma doença rara, progressiva e grave, que afeta cerca de 1 em cada 3.800 a 6.300 meninos, sendo a forma mais comum de distrofia muscular infantil.

O registro sanitário do Elevidys® foi concedido em 2 de dezembro de 2024, por meio da Resolução RE 4.486/2024, com condições específicas de monitoramento conforme a RDC 505/2021, que regula terapias avançadas para doenças raras graves com alternativas terapêuticas limitadas.

No Brasil, o uso é autorizado apenas para pacientes de ambuladores (com capacidade de andar) entre 4 e 7 anos, sem deleção nos éxons 8 e/ou 9, e sob rigoroso acompanhamento clínico e farmacovigilância intensiva.

Compromisso com a segurança

A Anvisa reforçou que a proteção da saúde dos pacientes é prioridade e que todas as decisões são baseadas em evidências científicas robustas, análises multidisciplinares e transparência regulatória.

A retomada do uso clínico do Elevidys® dependerá da conclusão das análises técnicas e da validação das medidas adicionais de segurança. Somente após essa etapa será possível considerar a reintrodução do medicamento no mercado nacional.

A agência informou ainda que continuará divulgando atualizações oficiais sobre o caso em seus canais de comunicação.

Fonte: Anvisa